في مقال نشر مؤخرًا، قلت إن ما لا يقل عن 20 سهمًا من أسهم علوم الحياة ذات رأس المال الصغير كانت تنتظر الارتفاع بمجرد عودة الاهتمام إلى هذا القطاع.
يمكن للمستثمرين الآن إضافة شركة Hemogenyx Pharmaceuticals إلى قائمة المراقبة بعد أن حققت المستحيل تقريبًا من خلال جمع 4.2 مليون دولار في وقت كان فيه المستثمرون في حالة سبات إلى حد كبير.
إن هذا العمل الفذ الذي يتسم بسعة الحيلة، والذي سيمول المراحل الأولية لدراسة أولية على الإنسان للأصل الرئيسي لمطور الأدوية، HEMO-CAR-T، لا يروي سوى جزء من القصة.
إن نسب الفريق العلمي الذي يدعم جهود Hemogenyx مثير للإعجاب.
في الوقت نفسه، فإن الاهتمام بالجيل القادم من CAR-T – نوع العلاج الذي تطوره شركة Hemogenyx – بين شركات الأدوية الكبرى قد أدى إلى تجاوز شركات مثل AstraZeneca وJohnson & Johnson وAbbvie وNovartis عتبة المليار دولار في إنجاز مهم. ومدفوعات الإتاوات.
إن نسب الفريق العلمي الذي يدعم جهود Hemogenyx مثير للإعجاب
وكانت المدفوعات المقدمة، التي عادة ما تكون بمثابة اختبار جيد للاهتمام “الحقيقي” من هؤلاء العمالقة في عالم المخدرات، مذهلة للغاية؛ وفي بعض الحالات يصل إلى 100 مليون دولار.
السبب؟ يقدم CAR-T شيئًا نادرًا ما تتوصل إليه صناعة الرعاية الصحية – وهو علاج علاجي، يُظهر أن العالم قد انتقل بالفعل من عصر تناول الحبوب مرة واحدة يوميًا مثل الستاتينات.
على أي حال، قبل أن نتعمق في تفاصيل قضية الاستثمار في Hemogenyx، ربما يكون من المفيد شرح ماهية علاج CAR-T وكيف يمكن أن يُحدث ثورة في علاج أنواع السرطان مثل سرطان الدم النخاعي الحاد (AML)، وهو النوع المحدد من سرطان الدم. مجال اهتمام هذه التكنولوجيا الحيوية في المملكة المتحدة.
يعيد CAR-T، أو العلاج بالخلايا التائية بمستقبلات المستضد الخيميري، تعريف المعركة ضد المرض عن طريق إعادة برمجة دفاعات الجسم الطبيعية، التي تسمى الخلايا التائية، للتعرف على الخلايا السرطانية وقتلها.
يتضمن هذا الشكل المتقدم من العلاج المناعي استخراج الخلايا التائية من المريض، وهندستها وراثيًا لاستهداف الخلايا السرطانية، ثم إعادة إدخال هذه الخلايا المحسنة في مجرى دم المريض.
لقد أثبت CAR-T نجاحًا ملحوظًا في معالجة بعض أنواع سرطان الدم، مما يوفر طرقًا جديدة لمكافحة أنواع السرطان التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا.
على الرغم من إمكاناته، فإن الكثير من الأبحاث تركز الآن على الآثار الجانبية الكبيرة للعلاج CAR-T، مع توسيع نطاق تطبيقه على مجموعة واسعة من أنواع السرطان.
ستستخدم Hemogenyx الأموال التي تم جمعها حديثًا لنقل HEMO-CAR-T إلى العيادة لعلاج سرطان الدم النخاعي المزمن في وقت لاحق من هذا العام.
ستختبر الدراسة المفتوحة أي آثار جانبية محتملة من علاج الأشخاص المصابين بأمراض تنتقل عن طريق الدم وتقييم كيفية تفاعل العلاج مع الجسم.
سيكون الهدف الثانوي أو “نقطة النهاية” هو ما إذا كان أي من مرضى AML المصابين بأمراض خطيرة والذين تم اختيارهم للتجربة سيستجيبون لتسريب CAR-T.
وبموجب المبادئ التوجيهية الصارمة التي وضعتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، سيتم إعطاء المرضى جرعاتهم بشكل فردي بفارق شهر واحد، مع التعرف على الأشخاص الذين يتم إعطاؤهم بخلايا يحتمل أن تكون سامة.
وتأمل شركة Hemogenyx في الحصول على النتائج من “مريضين أو حتى ثلاثة مرضى” في الوقت المناسب لمؤتمر الجمعية الأمريكية لأمراض الدم في أوائل ديسمبر.
يقول الدكتور فلاديسلاف ساندلر، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة هيموجينيكس، إن النجاح في هذه المرحلة سيكون بمعدل استجابة يبلغ 30%.
سيتم تنفيذ العمل البحثي من قبل فريق من جامعة بنسلفانيا، بقيادة البروفيسور نول فراي، الذي ترأس عددًا من التجارب السريرية المهمة لـ CAR-T.
تم تقديم الطبق الرئيسي من قبل البروفيسور كارل جون، “الأب” لـ CAR-T، وزميله الدكتور سار جيل، الذي شارك في البحث قبل السريري على HEMO-CAR-T.
وحول مشاركة الجامعة، قال ساندلر: “هذا ليس الوضع الذي دفعنا فيه (UPenn) لتنفيذ العمل. إنهم لا يعملون بهذه الطريقة. طوال الوقت كان الأمر مدفوعًا بالبيانات.
على الرغم من عدم وجود ضمان للنجاح، إلا أنه يوفر إثباتًا للعلم وراء جهود Hemogenyx.
إن عملية إنشاء علاجات CAR-T الفردية مكلفة للغاية، لدرجة أن الأموال التي تم جمعها في فبراير قد تكون كافية لجرعات ثلاثة مرضى.
ستتطلع شركة Hemogenyx إلى مزيد من التمويل غير المخفف لتقييم مجموعة مكونة من حوالي 18 مصابًا بابيضاض الدم النقوي الحاد (AML)، وهو ما سينقلها إلى المرحلة الثانية من التقييم السريري.
وهذا أمر أساسي، لأنه هو النقطة التي أثرت فيها شركات الأدوية الكبرى في هذا القطاع من خلال الصفقات المذكورة أعلاه.
إذا كان كل هذا يشير إلى أن هيموجينيكس عبارة عن مهر ذو خدعة واحدة، فسيكون ذلك مضللاً.
قبل الانتقال إلى مجال CAR-T، قام فريقها بالتعاون مع Eli Lilly بتطوير اختراق يعزز إجراءات زرع النخاع العظمي والخلايا الجذعية.
يركز هذا النهج على المراحل الحرجة الأولية للقضاء على الخلايا المريضة واستبدالها بخلايا سليمة، باستخدام جسم مضاد ثنائي النوع CDX يكون أكثر أمانًا وفعالية من العلاج الكيميائي التقليدي.
يقول ساندلر: “لقد قررنا أن نفعل شيئًا لن يلمسه الآخرون في ذلك الوقت”. لقد كان هذا موضوعًا في كل أبحاث Hemogenyx – محاولة تحقيق ما هو صعب.
وعلى هذا النحو، أنشأت الشركة وأصبحت رائدة في مجال مستقبلات الطعم الخيميري. ببساطة، تم تصميم CBRs لجذب الخلايا الضارة والتقاطها، مثل الخلايا السرطانية، من خلال التظاهر بأنها شيء تريد الخلايا الضارة الارتباط به.
وبمجرد أن تلتصق الخلايا السيئة بمستقبلات الطعم هذه، يمكن لجهاز المناعة أن يجدها ويدمرها بسهولة.
يتم نشر أبحاثها لمكافحة سرطانات الدماغ مثل الورم الأرومي الدبقي والأمراض التنكسية العصبية حيث كان تقديم العلاجات عبر حاجز الدم في الدماغ يمثل مشكلة منذ فترة طويلة.
وفي الوقت نفسه، تعمل على توصيل الـ CBRs عن طريق الأنف لمعالجة الالتهابات الفيروسية المحمولة جواً، وهو مجال بحثي وثيق الصلة بصناعة الدفاع المدني والجيش.
وأكد الرئيس التنفيذي أنه على الرغم من أن ساندلر لم يوضح بالضبط من يتحدث إليه، إلا أن هناك مناقشات مع أطراف مهتمة بالمساعدة في تطوير نشر الدفاع ضد العدوى الفيروسية.
يقول ساندلر: “إننا نتحدث مع المؤسسات والوكالات”. “هناك الكثير من الاهتمام ونحن نمضي قدما في هذه المحادثات.”
إن التجميد الكبير الذي يشبه العصر الجليدي في سوق الشركات الصغيرة في المملكة المتحدة يعني أنه لم يتم الاستيلاء على أي من إمكانات الشركة في سعر السهم الحالي، والذي يقدر قيمة Hemogenyx بسعر 21 مليون جنيه إسترليني.
إذا قبلنا أن هذا شذوذ دوري، فإن الانتعاش يمكن أن يكون دراماتيكيا – ليس فقط بالنسبة للقطاع، ولكن للأسهم الفردية مثل هيموجينيكس.
قد تكون بعض الروابط في هذه المقالة روابط تابعة. إذا قمت بالنقر عليها قد نحصل على عمولة صغيرة. وهذا يساعدنا في تمويل This Is Money، وإبقائه مجانيًا للاستخدام. نحن لا نكتب مقالات للترويج للمنتجات. نحن لا نسمح لأي علاقة تجارية بالتأثير على استقلالنا التحريري.