موقع الاستثمار — نوفارتيس أفادت شركة AG (SIX:) أن دراسة متقدمة أظهرت أن عقارها التجريبي الجديد أدى إلى تحسين الوظيفة الحركية لدى الأطفال الذين يعانون من شكل من أشكال ضمور العضلات الشوكي. الأطفال المشاركون في الدراسة لديهم نوع مختلف من المرض المعروف باسم النوع 2، وكان عمرهم عامين على الأقل، وكان بإمكانهم الجلوس دون مساعدة ولكنهم لم يسيروا بشكل مستقل أبدًا.
ولم تشهد أسهم نوفارتس تغيرا يذكر في التعاملات المبكرة في زيورخ. وخلال العام الماضي، شهد السهم مكاسب بنسبة 4.4٪.
ويشترك العلاج الجديد في العنصر النشط مع العلاج الجيني Zolgensma من شركة Novartis، والذي تم تقديمه قبل خمس سنوات كأول علاج محتمل للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي. ومع ذلك، سيتم إعطاء الدواء الجديد بشكل مختلف ويستهدف الأطفال الأكبر سنا.
كان سعر Zolgensma، عند إطلاقه، يبلغ 2.1 مليون دولار في الولايات المتحدة، مما يجعله أول دواء تكلفته أكثر من مليون دولار. ويبرر صانعو الأدوية ارتفاع تكلفة هذه العلاجات نظرًا لقدرتها على إنقاذ الأرواح في الأمراض النادرة.
وتخطط شركة الأدوية السويسرية لتقديم نتائج مفصلة للتجربة في اجتماع طبي العام المقبل ومناقشة النتائج مع الجهات التنظيمية. تمت مقارنة الدواء بالتحكم الوهمي، وهو إجراء مصمم لتقليد إدارة دواء تجريبي لا يقدم العلاج الفعال.
تم إنشاء هذه المقالة بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعتها بواسطة أحد المحررين. لمزيد من المعلومات، راجع الشروط والأحكام الخاصة بنا.