ماذا حدث أسهم Neurocrine (NASDAQ:) Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ارتفع بنسبة 5.7٪ بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على CRENESSITY، وهو علاج جديد لتضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH). يعد CRENESSITY أول دواء يستهدف ويقلل بشكل مباشر الهرمون الموجه لقشر الكظر (ACTH) وإنتاج الأندروجين الكظري لدى المرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب الوراثي.
يمثل الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ CRENESSITY، وهو عبارة عن كبسولة ومحلول عن طريق الفم، تقدمًا كبيرًا لأولئك المصابين بتضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي، وهي حالة نادرة تستمر مدى الحياة وتؤثر على الغدد الكظرية. تم الإعلان عن الموافقة يوم الجمعة، ومن المقرر أن يصبح الدواء متاحًا تجاريًا في غضون أسبوع من خلال خدمة الصيدلية المتخصصة PANTHERx Rare.
سلط كايل دبليو جانو، دكتوراه، والرئيس التنفيذي لشركة Neurocrine Biosciences، الضوء على التزام الشركة طويل الأمد بأبحاث CAH وأعرب عن امتنانه للمشاركين في التجارب السريرية والمحققين لدورهم في جلب هذه الفئة الجديدة من الأدوية إلى مجتمع CAH. واعترفت دينا ماتوس، المدير التنفيذي لمؤسسة CARES، أيضًا بقدرة الدواء على تحسين نوعية الحياة لمرضى فرط تنسج الكظر الخلقي عن طريق تقليل الحاجة إلى علاجات الستيرويد بجرعات عالية.
على الرغم من الاستقبال الإيجابي لموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، يتوقع المحللون إطلاقًا تجاريًا تدريجيًا. وأشار إيفان ديفيد سيجرمان من شركة BMO Capital إلى العديد من التحديات، بما في ذلك الوصول التجاري على نطاق واسع والذي لا يتوقع حتى النصف الثاني من عام 2025 وتحذير الصندوق الأسود للدواء الذي يتطلب إشرافًا دقيقًا على تعديلات العلاج بالجلوكوكورتيكويد.
وأشار كريس شيبوتاني من بنك جولدمان ساكس إلى الموافقة باعتبارها علامة فارقة إيجابية لشركة Neurocrine Biosciences، مما يؤكد مكانتها بين شركات التكنولوجيا الحيوية الناجحة في تطوير أدوية متعددة عبر مجالات علاجية مختلفة. وذكر المحلل أنه على الرغم من صعوبة تحديد مسار الإطلاق الأولي، إلا أنه سيتم مراقبة تقدم الشركة في سياق جذب المرضى وتوسيع نطاق الوصول والتغطية التأمينية.
تم إنشاء هذه المقالة بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعتها بواسطة أحد المحررين. لمزيد من المعلومات، راجع الشروط والأحكام الخاصة بنا.